영진약품(대표이사 이기수)이 미토콘드리아 질환 치료제 개발 전문 바이오 회사인 스웨덴 Abliva사에 지난 2017년 기술이전해 글로벌 임상을 진행 중인 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질 ‘KL1333’의 임상 2상 중간분석에서 성공가능성이 있음을 확인했다고 19일 밝혔다.

Abliva에 따르면 KL1333 임상2상 중간분석 결과에서 성인 미토콘드리아 질환 환자에게서 KL1333의 안전성 및 무용성평가 통과를 확인했으며, 임상 설계의 변경사항 없이 180명의 환자를 대상으로 임상을 지속할 것을 DMC (Data Monitoring Committee)는 권고했다고 전했다.

이번 중간분석 결과에 따라 Abliva는 KL1333의 임상을 지속할 예정이며, 2024년 하반기부터 최종 환자 모집을 시작할 예정으로 임상에 속도를 더욱 높일 전망이다. 이로써 임상 성공가능성이 한층 높아지게 돼 영진약품의 마일스톤 수령에도 관심이 모아지고 있다.

KL1333 임상 및 상업화가 성공할 경우 영진약품은 수백억원 규모의 마일스톤을 수령하게 되며, 판매에 따른 로열티는 별도로써 영진약품의 수익은 더욱 극대화될 것으로 전망된다. 또한, 한국과 일본의 판권은 여전히 영진약품이 보유하고 있어 추가적인 수익도 기대할 수 있다.

Abliva의 CEO 엘런 도넬리는 “미국과 유럽에서 미토콘드리아 이상 희귀질환 환자는 약 8만5000명 이상이며, KL1333이 이러한 미충족 의료 수요를 해결해주길 기대한다”고 말했다.

영진약품 이기수 대표이사는 “KL1333 임상2상 중간분석의 긍정적인 결과를 기쁘게 생각한다”며 “KL1333의 글로벌 임상이 성공적으로 완료될 수 있도록 Abliva와 긴밀한 협력관계를 지속 유지하겠다”고 밝혔다.

한편 KL1333은 영진약품이 지난 2017년 Abliva에 기술이전한 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질로 2017년, 2018년에는 유럽 의약품청(EMA)과 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정 받았다. 지난해 9월에는 미국 FDA로부터 패스트트랙을 지정 받은 바 있으며, 올 6월에는 1차 모집 40번째 환자에 대한 KL1333의 24주간의 투약을 완료했다.